Συνήθως τα παιδιά με αυτή την ασθένεια πεθαίνουν στην ηλικία των 20 χρόνων λόγω παράλυσης των μυών της καρδιάς και των πνευμόνων.Ερευνητές στο Πανεπιστήμιο Λαβάλ του Κεμπέκ έκαναν ένα σημαντικό βήμα για τη θεραπεία μιας ασθένειας που προκαλεί μυϊκή δυστροφία. Η συγκεκριμένη δυστροφία με την επωνυμία "Duchenne", είναι μια σπάνια γενετική μυϊκή ασθένεια που παρουσιάζεται σε κάθε 3500 γεννήσεις αγοριών.
Τα παιδιά με αυτή την ασθένεια έχουν πρόβλημα να περπατήσουν στην προσχολική ηλικία και παραλύουν ολοκληρωτικά 7-12 ετών. .
Ενώ δεν υπάρχει θεραπεία της ασθένειας, οι ερευνητές του Πανεπιστημίου Λαβάλ του Κεμπέκ σε συνεργασία με τη γαλλική εταιρεία Cellectis λένε ότι βρήκαν τρόπο να επανορθώσουν το μεταλλαγμένο γονίδιο που ευθύνεται για τη δυστροφία.
Ο δρ Ζακ Τραμπλέ, μικροβιολόγος στο Πανεπιστήμιο Λαβάλ, ο οποίος ηγήθηκε των ερευνών σημειώνει πως μέχρι σήμερα η έρευνα για τη θεραπεία της εν λόγω ασθένειας στηρίχθηκε στη μεταμόσχευση κυττάρων από δωρητές, μέσα σε μύες του σώματος του πάσχοντος.
"Αυτή η μέθοδος είναι χρονοβόρα και δεν είναι μαζική", δήλωσε ο δρ Τραμπλέ, που ανέφερε ότι η νέα μέθοδος περιλαμβάνει τη διόρθωση του μεταλλαγμένου γονιδίου που βρίσκεται στα κύτταρα των ασθενών με τη χρήση ειδικών ενζύμων.
Η έρευνα του Πανεπιστημίου του Λαβάλ, η οποία χρηματοδοτήθηκε από πολλούς φορείς υγείας στον Καναδά και το Κεμπέκ, δημοσιεύθηκε στην διεθνή επιστημονική επιθεώρηση "Γονιδιακή Θεραπεία". Ο δρ Τραμπλέ επισημαίνει πως η νέα θεραπεία θα πρέπει να δοκιμασθεί πρώτα για μια τριετία σε πειραματόζωα και μετά στους ανθρώπους.
πηγη:newsit.gr
0 σχόλια: